Boston Familie- en onderzoekersbijeenkomst - augustus 2026

In augustus 2026 kwamen families, onderzoekers en artsen samen in Boston voor onze nieuwste bijeenkomst voor gezinnen en onderzoekers over de NARS1-stoornis. Naast de tijd om als gemeenschap verbinding te maken, bracht het weekend onderzoeksupdates met zich mee op het gebied van herbestemming van geneesmiddelen, preklinische modellen, biomarkers en ASO/gentherapie, evenals praktische sessies over registers, middelen voor zorgverleners en fondsenwerving. Bekijk de sessies hieronder.

Dag 1

Welkom en familie-introducties

NARS1 Basisprincipes met Ingrid

Inleiding tot preklinische modellen met Ingrid

Drug Herbestemming met Rachel

Therapeutische redding van NARS1-varianten met Jenica Kakadia, Western University, Canada

Biomarkers met Luc Legon, Amsterdam, UMC

Muismodellen met Rob Burgess van Jackson Laboratory, VS

ASO/Gentherapie - Hulpmiddelen voor paraatheid voor klinische onderzoeken met Matthew Fuller, Ultragenyx

Fireside Chat: Meetwetenschap met Rachel en Natasha Ludwig, Kennedy Krieger Instituut

---

Dag 2

NARS1-stoornis - Wat we weten uit Rare-X-gegevens met Anastasia Yankovskiy, Kinderziekenhuis van Philadelphia

Hoe Rare-X te gebruiken met Teri

Hulpbronnen voor verzorgers met kat

Fondsenwerving en conferentie sluiten af met Teri